全球「最貴藥物」要價8400萬！基因療法大突破：1遺傳病不再是夢魘

記者劉靜／綜合報導

近日藍鳥生物公司（Bluebird Bio）的Zynteglo基因療法被美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，此基因療法可治療β-地中海貧血症，要價280萬美元（約新台幣8400萬元），是全球最昂貴的藥物，幾乎沒有病患能夠負擔這樣的天價。

β-地中海貧血症是一種遺傳性疾病，會導致血紅蛋白合成障礙，若病情嚴重則需要定期輸血。而藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法為β-地中海貧血症患者提供了新的選擇，該基因療法會在病患自身的造血幹細胞添加β-珠蛋白基因的功能，以恢復血紅蛋白的生成，是第一個被FDA批准用於醫治β-地中海貧血症的一次性基因療法。

藍鳥生物公司執行長Andrew Obenshain指出，Zynteglo基因療法是基因治療的一大突破，將有效改善β-地中海貧血症患者的生活品質。對於此療法的高昂價格，他表示β-地中海貧血症病患終身醫療照護的費用約為640萬美元（約新台幣1.92億元），遠遠高於Zynteglo基因療法280萬美元（約新台幣8400萬元）的定價。