史上最貴「1針1億元」罕病納健保！分期付款、有效再給錢

１針１億元！健保署審查通過，將AADC缺乏症基因治療藥物納入健保給付，預計12月1日起生效。這款藥物為健保史上單價最高的藥物，預估首年將有13名病患受惠，因為價格高昂，會採取「分期支付」，觀察病人病情，用藥後「有效果才開始付錢」。

健保署副署長龐一鳴表示，會議結論授權健保署可與廠商進行價量協議，預期最終價格將低於目前市價。由於藥價昂貴，將採取分期支付方式，並以病患用藥後的效果作為給付依據。

AADC缺乏症是一種遺傳性罕見疾病，患者因DDC基因突變導致嚴重動作障礙。根據國民健康署統計，截至2025年7月，國內通報病例72人，其中27人死亡、45人存活。台灣新生兒發生率約3萬分之1，遠高於日本的16萬2千分之1、美國的6萬4至9萬分之1，以及歐盟的11萬6千分之1。

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台大醫院小兒部暨基因醫學部教授胡務亮指出，AADC缺乏症患者通常在嬰兒早期就出現症狀，包括發展遲緩、動眼危象、低張力及四肢運動異常等問題。若未接受治療，病童大多在2至5歲之間因吞嚥、嗆咳等併發症而死亡。

這項基因治療是由台大醫院團隊自2007年開始研發，至今已成功治療30名個案，最長存活時間超過10年。該藥物已於日前獲得歐盟上市許可。健保署長石崇良強調：「即便這樣付，全台灣每一個人也只付不到5元，卻可以救一個罕病小朋友，絕對值得。」