文／環球生技 劉馨香
中天(4128)集團旗下永笙細胞(StemCyte)宣布，其參與全球第一位女性愛滋病患者為治療急性骨髓性白血病(AML)，接受了單倍體周邊血+臍帶血(haplo-cord)細胞治療後，愛滋病完全痊癒的臨床案例，成果於今年3月發表於頂尖期刊《Cell》。
圖／photoＡＣ提供
永笙表示，過去已有兩個移植細胞治癒男性愛滋病/白血病的案例。第三例也就是本案例是全球第一例女性，她在2017年首先接受來自親屬捐贈的高CD-34含量的的成人「單倍體細胞」周邊血移植，隨後接受在永笙註冊表(StemCyte Registry)搜尋到的5/8 HLA匹配的CCR5Δ32/Δ32突變基因臍帶血移植治療。
臨床追蹤顯示，在移植100天後，患者100%成功植入臍帶血細胞，且未檢測出HIV病毒；在移植37個月後，患者停止「抗反轉錄病毒療法(ART)」，接下來的14個月內均無檢測到愛滋病毒之RNA，正式宣告痊癒。
這項研究在今年初，在美國舉辦的反轉錄病毒和伺機性感染研討會(Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections)上，由國際愛滋病臨床試驗合作組織IMPAACT的P1107研究團隊發表。
永笙表示，其自2013年起，做為國際愛滋病臨床試驗合作組織IMPAACT的P1107研究團隊的重要夥伴，提供永笙註冊表內「可隨時取用」的臍帶血細胞，協助臨床治療使用。
IMPAACT P1107研究團隊是由美國國家衛生研究院 (NIH)發起，與永笙、國際血液和骨髓移植研究中心(Center for International Blood and Marrow Transplant Research)及愛滋病臨床試驗委員會 (AIDS Clinical Trials Group)合作，針對美國的愛滋病患者在使用有CCR5突變基因的臍帶血細胞治療癌症或其他疾病之結果進行觀察研究。而此臨床研究案共同發起人為永笙前醫務長Lawrence Petz。
由於愛滋病毒是透過CCR5輔受體感染細胞，因此愛滋病/白血病患透過化療殺死血癌細胞後，植入缺乏此受體的CCR5Δ32/Δ32基因突變細胞，能讓愛滋病毒無法感染新植入的突變細胞，藉此發展出抗愛滋病毒的免疫系統。
永笙表示，目前公庫血庫中有上百劑先天CCR5基因突變的血袋細胞，一旦有臨床需求，可立即提供協助。
除上述應用外，永笙細胞新藥開發進展包含1項美國FDA藥證申請中，2項美國FDA核准二期臨床實驗執行中，與1項TFDA一期臨床執行中。
論文：https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(23)00173-3
文章授權轉載自《環球生技》永笙CCR5突變臍帶血細胞 參與治癒首例女性愛滋病登《Cell》
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