「1針1億元」治罕病引論戰　健保署：3年後重新評估療效

健保自12月1日起給付「一劑要價億元」的AADC缺乏症罕病新藥，創下健保給付藥物單價最高紀錄，引發醫界正反論戰。健保署長陳亮妤2日表示，健保給付藥物皆有公正透明審查程序，相關紀錄可受公評，且本次是以「暫時性支付」納健保，3年後將執行療效評估並重新檢討支付價與給付條件。

**台灣研發的罕見疾病AADC缺乏症基因治療藥物納入健保給付，一劑要價高達一億元，12月起納健保。（示意圖／Pixabay）**

胸腔內科醫師蘇一峰在臉書發文質疑，「在病童身上花掉一億元，就是從別的疾病補過來！」他指出，AADC缺乏症基因治療製劑雖可讓患者壽命延長至超過20歲，但一針就要一億元，同樣費用可幫助一百至兩百個癌症病患。他進一步表示，AADC缺乏症病童用藥後仍有運動障礙，九成無法獨立行走，同時有智能障礙，一輩子需要醫療照顧。

然而，內科醫師姜冠宇則持支持立場，認為治療價值不應僅以壽命長短衡量，而應回歸「功能是否改善」。他指出，新藥可讓病童在一段時間內正常製造血清素與多巴胺，「讓功能產生進步，爭取有品質的生命年限」。姜醫師同時表示，在少子化趨勢下，罕病兒童本就屈指可數，相較之下，他更難認同健保大量資源消耗於高齡者的無效醫療。

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陳亮妤出席健保署癌症治療數位治理觀摩會時受訪表示，健保所給付醫療項目與藥品，皆有公正透明的審查程序。AADC去年2月廠商提出申請，中間召開三次專家諮詢會，並於8月21日正式通過共擬會，會議紀錄已全數公告在網路上供大眾查詢。

**健保署預估生效後第1年使用人數13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。（圖／資料照）**

根據會議紀錄，此藥品屬基因治療，為不可複製的重組腺相關病毒第2血清型載體(AAV2)，內含人類DDC基因的cDNA，輸注到殼核後，使AADC酶表現產生多巴胺，促進AADC缺乏病人之動作功能發展。

紀錄也指出，AADC缺乏症除本案藥品外尚無針對該疾病治療之藥品，屬於未滿足的醫療需求。依照單臂試驗結果，治療24個月後，可達到之運動里程碑分別為完全頭部控制50%、獨立坐著38.9%及支持下站立11.1%。健保署同意以暫時性支付納入健保支付項目，3年後執行療效評估並重新檢討支付價與給付條件，屬第1類新藥。