記者陳書璿／綜合報導
國內生技圈興起一股罕病新藥投資潮，從國內目前新藥公司偏向以新劑型新藥和罕病新藥為重心，據統計已有12家公司旗下新藥獲孤兒藥資格。近來，藥華藥(6446)罕病新藥更獲義大利健保價7550歐元，為全球最高，成為市場關注焦點。
所謂罕見疾病，在美國的定義是指20萬人以下的疾病，或罹病率千分之0.65到1的疾病。全球已知有7,000種罕病，影響3.5億人，但只有200種疾病有核准的藥物治療方式。
有鑑於罕病市場缺口太太，為了加速藥物上市，美國和歐盟都祭出孤兒藥的優惠政策，除了可享有試驗費用50％稅額扣抵、上市規費豁免和新藥上市後七～十年的獨賣期外，罕病新藥也因市場競爭產品少，開發成功機率高，加上藥價高、毛利率高達80％以上，近年吸引國際大廠紛紛以併購或授權方式搶進。
國內也不例外，包括藥華藥、智擎、中裕、逸達、漢達、浩鼎、仁新、全福、路迦、生華科、康霈和宣捷等開發的罕病新藥已取得孤兒藥資格。
其中，藥華藥旗下新藥Ropeginterferon alfa-2b(簡稱Ropeg，即P1101)更獲義大利主管機關核准納入健保，藥價達7550歐元，創下Ropeg全球最高藥價。Ropeg為藥華藥自行研發之創新長效型干擾素，2019年獲歐盟核准使用於成人真性紅血球增多症(Polycythemia Vera,PV)患者並上市銷售。Ropeg近期獲義大利國家衛生部(SSN)核准納入健保給付，用於不耐受羥基(月尿)(Hydroxyurea,HU)治療的不具症狀性脾腫大之成人PV患者，Ropeg 250 mcg/0.5 ml在義大利核准藥價為3775.39歐元，500 mcg/0.5 ml則高達7550.76歐元，超過Ropeg在美國的500 mcg一針約7507美元，為Ropeg目前在全球的最高藥價。
義大利為歐洲五大經濟體(EU5)之一，藥價在全球極具參考價值，此次納入健保給付顯示Ropeg廣泛受到歐洲的醫師與患者歡迎、和獲得主管機關的重視認可。
除歐洲市場外，Ropeg目前已獲歐盟、台灣、瑞士、以色列、韓國、澳門及美國FDA核准使用於成人PV患者，日本、大陸、馬來西亞PV藥證則在審查當中，並有望於今年上半年獲日本PV藥證。
美國FDA於2021年依據一項長達7.5年的多中心單臂臨床試驗結果核准Ropeg使用於PV患者，並特別發布新聞稿說明Ropeg為第一個獲FDA核准無論PV患者先前是否接受過其他治療方式均可使用的藥品；第一個獲FDA核准所有成人PV患者均可使用的治療；也是第一個獲FDA核准專門用於治療PV的干擾素療法。患者每兩週注射一次，若能減少多餘的紅血球並保持正常標準至少一年，給藥頻率有可能減少到每四週一次。Ropeg美國藥價目前已兩次小幅上調，每人每年藥價超過19萬美元。
在亞洲地區，Ropeg自去年9月正式納入我國健保給付；韓國主管機關正依七大工業國組織(G7)藥價擬定Ropeg之韓國健保藥價；藥華藥現也正與日本主管機關協議Ropeg之日本藥價中。香港、韓國、新加坡、澳門地區目前均提供病人自費使用Ropeg，一針藥價最高可達約5000美元，各地接受Ropeg治療的患者持續穩定成長。
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