健保扛得住？4900萬「SMA基因治療藥」首例健保給付嬰受惠 業界籲SMA篩檢才是解方
記者陳書璿/綜合報導
簡直天價！罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥8月起納健保給付，1劑要價新台幣4900萬元，首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。另外，衛福部正研擬新生兒SMA公費篩檢可行性。台灣精準醫療產業協會理事長蔡政憲呼籲，將產前SMA(脊髓性肌肉萎縮症基因篩檢)納入健保給付，才可大幅減少90%發病的健保藥費支出，同步降低社會成本。
健保署副署長蔡淑鈴表示，由於該藥宣稱終身有效，但目前最長僅觀察使用7.5年，使用此藥的患者需每4個月回診評估，至少為期10年。該藥採分期付款，一旦發病，健保將不再支付藥廠後續藥費。她表示，SMA基因治療藥是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付，也是健保給付史上最昂貴的用藥，藥價達4900萬元。適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」，預估一年會有8名病童受惠。
業界呼籲SMA產前篩檢 更能˙節省健保支出
蔡政憲則表示，以罕病常見的產前SMA來說，如果以一年新生兒13.9萬人估計，只要花3.4億元就可全數進行SMA檢測，節省30億元發病的藥費支出。若以目前檢出正確率來看，假設檢測率100%，一年可能就只剩下1個未被檢出的漏網之魚，屆時健保負擔其一劑4,900萬元用藥（諾健生)，也不致造成太大的健保財源問題，亦能兼顧罕病患者的治療權益。
蔡政憲指出，期望透過各界的共同努力，將國內SMA檢測率從目前5、6成，拉高到九成，讓台灣成為全球預防醫學成果的示範國家之一。他也呼籲，隨健保支出日益墊高，高價醫療越來越多，相對應該改變過往健保經費過度偏重治療的問題，提高預防醫學的比例，才能有效節省長期的健保支出。
蔡淑鈴表示，該款藥物宣稱終身有效，但目前最長僅觀察使用7.5年，因此患者使用後仍需長期追蹤。健保署也有請病人簽署同意書，同意用藥後每4個月進行1次標準運動功能檢查，提交療效追蹤等資料，每年須總評估1次，至少追蹤10年。此外，此款藥物也首度對藥廠採「分期付款」，只要用藥觀察期間發病，健保將不給付後續的款項。
蔡淑鈴表示，由於此款基因治療藥物的給付對象較為嚴格，需要是未滿6個月的嬰兒，在藥物使用事前審查也須提交各項評估資料，因此到目前為止，僅有1人來申請。
目前除了剛通過的基因治療藥物，健保已通過口服、脊髓針劑等兩種需要長期使用的SMA治療藥物。蔡淑鈴表示，目前已有好幾十位患者申請使用通過，不用再負擔每年數百或上千萬的藥費。
天價藥費！健保扛得住嗎？
財團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔自己也是SMA病友，曾開記者會呼籲，脊髓性肌肉萎縮症，未發病使用有改善，發病後使用也有改善，國際追蹤最長7年，將基因治療藥物納入健保中，而諾健生一劑就要4千9百萬，主打終生有效，另外還有2種同樣納入健保的SMA治療藥物，背針治療一隻就要2百萬，第2年開始每年得打3劑，如果採用口服治療，一瓶約22萬每個月需要2到3瓶，以患者壽命60歲來估算，諾健生一年約80萬，但背針和口服藥就要超過6百萬，一輩子得花上約3億6千萬，反而開銷更大，但一口氣付出4千9百萬，健保扛的住嗎？
健保署副署長表示，分期付款的方式來進行，在我們分期付款的期間，(用藥患者)都能夠活存，而且他的活動力都如我們，原來表定預期的話，才會再付下一期款。脊髓肌肉萎縮症相當罕見，發生率是萬分之1到4萬分之1，以台灣每年約13萬名新生兒來估算，一年會新增3到13人，高昂的治療費用，讓病友家庭難以承擔，更多有效藥物納入健保，讓他們少些負擔多些希望。
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