全球最貴「一劑4900萬元」!SMA罕病藥8月納入健保

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健康中心/綜合報導

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是先天基因缺陷或突變導致脊髓前角運動神經元退化,隨著時間嚴重持續肌肉萎縮、無力,導致病患行走或進食困難,甚至無法呼吸的一種罕見遺傳性神經肌肉疾病。而「諾健生」(Zolgensma)是被稱為全球最貴藥物之一,用於治療罕見疾病脊髓肌肉萎縮症(SMA),治療藥物預計自8月起納入健保給付,這是健保將罕病用藥部分首次把基因治療藥品納入給付,一劑要價4900萬,健保署預估一年有8名6個月以下病童受惠。

目前這款SMA基因治療用藥通過的適應症為「6個月以下發病,且帶有基因突變」,預估一年有8名病童受惠。蔡淑鈴表示,其實仿單上的年齡更寬,但因價格昂貴,先從最有效的6個月以下小朋友開始給付,同時搜集真實世界資料,確認是否如仿單所述終生有效。

SMA相關藥物日前未能給付擴大,病友團體過往曾至立法院陳情,控訴健保讓罕病病友失望。健保署今年初召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」(共擬會),會中經醫藥界與病友團體努力下,通過放寬「脊髓性肌肉萎縮症(SMA)」治療藥品年齡給付範圍至「3歲內發病確診者」,且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」;另一SMA新藥為含risdiplam成分之口服液劑,同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。而今日則再擴大上述藥物給付。

她進一步說明,這款用藥問世至今,才追蹤8年左右,「終生是很久的」,現在還無法確定是否真的終生有效,所以先給付這一段,並持續搜集台灣資料,另外也會參考國際使用經驗,未來視財源慢慢放寬。針對治療SMA藥品,另外1款脊椎注射用藥及1款口服用藥。這2款都屬於終生使用,均已納入健保給付,並擴增給付範圍至「3歲內確診發病,若大於等於7歲,則須運動評估大於15」,若以國內SMA患者總數400多人推估,希望3款藥物加起來可讓一半的病人、約200人受益。

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