一針一億罕病藥遭質疑！蘇一峰：美FDA僅暫時通過、需補充療效

健保署將AADC罕見疾病新藥納入給付引發討論，胸腔科醫師蘇一峰對此提出質疑，指出美國FDA僅有條件通過該藥物，且強調若未來無法提供更多療效證據可能撤銷核可。

蘇一峰在社群媒體表示，這款天價藥物一針一億元，在歐美都是有條件通過，「因為還沒有完整的第二期第三期臨床試驗」。他指出歐美僅給予暫時許可證但附有但書，要求未來還需繼續補上後續的研究資料，若無法提供更多的好處，可能面臨核准被撤銷的風險。

蘇一峰特別引用美國FDA的說法，強調「目前的研究只有顯示運動進步，如果只有這樣藥物治療好處是不夠的，如果未來沒辦法提供更多好處的資料，將可能會撤銷批准」，並提供了FDA文件連結作為佐證。

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他進一步質疑這款藥物的來源與定價，表示該藥物是「台灣出資研發，台灣出資第一期臨床試驗，台大找病人，台大跑人體試驗最後研發成功，技術轉移到美國的公司」，但美國公司回頭賣給台灣時卻是「一針一億元天價不打折」。

對於此事，健保署長陳亮妤回應表示，健保給付的藥品或醫療項目，都有公正且透明的審查。去年2月時，廠商提出AADC罕見疾病的藥物申請，現任衛福部長、時任署長石崇良曾召開3次專家會議，並在去年8月時通過健保共擬會，相關會議紀錄可受公評，資訊也有在網站上公告。

據了解，AADC缺乏症是一種遺傳性罕見疾病，平均壽命僅7歲。由台大醫院小兒部暨基因醫學部教授胡務亮團隊所研發的基因治療製劑，臨床試驗顯示可讓患者壽命延長活超過20歲，後續技轉給美國藥廠，一劑要價近1億元。衛福部已公告自12月起對18個月以上、6歲以下AADC缺乏症患者提供新藥暫時性支付。

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