留住蛋蛋！童白血病「睪丸腫5倍大」 CAR-T治療免除切蛋命運
記者吳紹尹／綜合報導
一名13歲男童在8歲時被診出斷罹患急性淋巴性白血病，化療結束後發現雙側睪丸腫大，甚至腫至一般人的5倍大，面臨切除睪丸的命運，在接受CAR-T細胞療法後，效果反應良好，睪丸也逐漸縮小。
林口長庚兒童血液科主任張從彥表示，白血病俗稱血癌，是兒童最常見的癌症，佔所有兒童癌症的1/3左右。治療主要以化學治療為主。雖然整體治癒率不錯，仍有少數復發或頑固性的治療相當棘手，所幸近年來標靶及免疫治療有顯著進步，替這群病人帶來無限希望。
張從彥指出，CAR-T是「嵌合抗原受體T細胞治療」的簡稱，被稱為「活著的藥物」，其原理是抽取病人的免疫T細胞，在實驗室通過基因工程加以強化，使其能識別並攻擊特定癌細胞，再將這些修改後的T細胞擴增輸回病患體內，以快速作戰進而消滅癌細胞。對於急性淋巴性白血病(ALL)及瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL），臨床試驗成效相當不錯，獲美國食品藥物管理局(FDA)快速批准臨床使用。
一名13歲的病童小華（化名）在8歲時被診斷罹患急性淋巴性白血病，化療結束後不到半年就發現雙側睪丸腫大，確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病，同時的骨髓檢查亦發現「微量殘存疾病」（MRD）上升，代表骨髓也即將復發；另一位8歲病童小寶（化名）在4歲時被診斷出罹患急性淋巴性白血病，原本一切治療順利，卻在化療結束後9個月注意到右側睪丸腫大，確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病，骨髓檢查亦發現MRD上升。
林口長庚兒童內科部副部長陳世翔表示，長庚醫療團隊考量到造血幹細胞移植對於骨髓外復發的效果有限，且睪丸復發後的局部治療需切除睪丸或放射治療，勢必影響病童將來的生殖能力，因此安排特約門診向家長詳細講解疾病現況、治療狀況、其他治療選擇以及CAR-T治療利弊等。經過深思熟慮後家長決定參考國外經驗，先讓病童接受CAR-T治療，期待可以避免切除睪丸或做睪丸放射治療。
陳世翔提到，CAR-T治療是目前B細胞急性淋巴性白血病最新穎的治療，原要價超過千萬元，雖自2023年11月起納入健保給付，但給付條件為患有難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之B細胞急性淋巴性白血病。這兩位病童都是首次復發，因此不符合給付條件。
所幸兩位病童在CAR-T細胞輸注過程都很順利，無重大不良反應，住院治療期間僅出現輕微的發燒、疲倦等症狀。輸注約2週後順利出院，目前都持續在門診追蹤觀察治療反應中，治療後的初期臨床反應相當不錯。
林口長庚血液腫瘤科系主任張文震表示，CAR-T是癌症細胞治療重要的里程碑，成功的利用病人自身的免疫細胞，經過基因改造，產生強大的免疫力，摧毀體內的癌細胞。
除了目前通過的ALL及DLBCL之外，研究者正積極研發下一代的CAR-T以改善副作用，並開發其他的適應症。目前研發的重點多以血液科癌症為主，實體腫瘤的癌症目前還有許多困難待克服，例如CAR-T細胞如何侵入腫瘤內部以及腫瘤微環境因素。隨著腫瘤免疫學的進展，將來可望有機會更安全、更廣泛的應用CAR-T來治療癌症及非癌症免疫疾病。
林口長庚副院長邱政洵表示，癌症的治療方式包括放療、化療、標靶治療、骨髓移殖，到現今的CAR-T治療，一直持續進展中。而免疫細胞治療方式千變萬化，除了CAR-T外，還有以病毒抗原刺激培養免疫細胞，再應用在造血幹細胞移植後病毒活化的併發症控制，甚至是控制與病毒相關的癌症。我們期待未來能發展引進更多免疫細胞治療的技術，改善現有的治療模式，提供需要的病童有多一種選擇。
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